技术:基因治疗开关使患者得到控制

2017-11-01 02:10:30

美国研究人员团队表示,随意打开和关闭移植基因的转换可以改变基因治疗如果它起作用,接受基因治疗的患者将能够通过服用在需要时打开其移植基因的片剂来管理他们自己的治疗基因疗法试图纠正缺陷基因或中和导致癌症等疾病的基因但是进展一直非常缓慢,因为很难确保移植的基因最终落在正确的位置,并且在它们发生时正常工作迈克尔吉尔曼和他在马萨诸塞州剑桥的公司Ariad Gene Therapeutics的同事设计了一个可以克服第二个障碍的开关吉尔曼的研究小组通过给动物注射一种名为雷帕霉素的药物来激活基因,然后取出药物将其关闭,从而在老鼠身上打开和关闭移植基因移植的基因产生人生长激素,雷帕霉素注射使动物血液中激素的浓度增加了一千多倍吉尔曼的系统依赖于转录因子 - 转换基因的蛋白质为了操作基因,转录因子必须首先锁定与基因相邻的DNA然后转录因子的第二部分“读取”产生其蛋白质的基因中的遗传信息从两个自然的人类转录因子中,吉尔曼的小组制作了一个分为两个片段的人工版本一种与人类生长激素的基因结合第二个打开基因吉尔曼小组设计了这两种片段,这样只要雷帕霉素存在,它们就会重新团聚并操作该基因该团队构建了三个人工基因来制造转录因子和人类生长激素的两半制造转录因子片段的基因各自配备有“启动子”,可以自动切换它们然后研究小组将这些基因插入到移植到小鼠体内的人体细胞中产生转录因子片段,但是在小鼠注射雷帕霉素之前处于休眠状态 “这些碎片漂浮在牢房中,直到药物将它们连接在一起,”吉尔曼说因为工程化的转录因子片段在自然界中找不到,所以它们不会意外地打开任何可能伤害患者的天然基因并且没有天然转录因子会与制造人类生长激素的基因的工程化版本结合,因此不能意外接通 Ariad本月在Nature Medicine(第2卷,第1028页)中描述了他的工作,现在正在寻找商业合作伙伴来开发患者系统该公司已经开始修改系统,使其更安全研究人员正试图抑制雷帕霉素的免疫抑制作用,例如,